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原發性血小板增多症第三期臨床試驗

疾病介紹

世界衛生組織對骨髓增生性腫瘤的分類包含了慢性骨髓性白血病、慢性嗜中性球白血病、真性紅血球增生症、原發性骨髓纖維化以及原發性血小板增多症。此類血液腫瘤疾病的特徵在於一種或多種造血細胞譜系的增生,於體內所發生的位置主要於骨髓,但有時發生於肝臟和脾臟中。原發性血小板增多症於過去是稱之為”出血性血小板增多症”的慢性骨髓增生性腫瘤疾病,此疾病特性在於骨髓中巨核細胞的持續增生。藉由酵素學與基因分析,巨核細胞增生是起因於幹細胞時期。JAK2蛋白酶是人體細胞內屬非受體酪氨酸酶的一種,對於人體正常造血功能有著很重要的影響。另外,鈣網蛋白為一種具多功能的蛋白質,它可以於內質網中與鈣離子結合。最近研究發現,JAK2 V617F基因和CALR基因之第9號表現區突變與原發性血小板增多症之形成有關。在原發性血小板增多症患者中,JAK2 V617F基因突變率約為60-65%,而CALR基因突變率約為20-25%。 近期研究指出,原發性血小板增多症的年發病率約在0.59至2.53 (每100,000人) 之間,而西方國家的發病率為30 (每100,000人)。女性的發病率高於男性,而經診斷的患者年齡中位數為65〜70歲。

現今醫療需求

原發性血小板增多症患者發生血栓形成或出血的風險較高,並且會有明顯與疾病有關的症狀出現包括頭痛,疲勞,瘙癢和紅斑肢痛症。原發性血小板增多症患者的治療選擇從保守治療到使用細胞減量藥物。於治療原發性血小板增多症的普遍共識為需採取風險評估策略,臨床醫師應對患者的風險因子進行評估,並視為疾病管理的第一要務。風險因子包含年齡、血小板數量與血栓形成的病史。羥基尿素一般被視為是第一線的治療藥物,羥基尿素在減少血小板數量方面非常有效,常用於控制原發性血小板增多症患者的血小板數量。然而,許多患者無法耐受羥基尿素的副作用包含貧血、白血球減少、皮膚損害或胃腸道相關的症狀。對於不具羥基尿素耐受性或抗性的患者,干擾素、邁樂寧、安閣靈與捷可衛則被用於第二線的治療中。

試驗重要性

干擾素用於治療原發性血小板增多症相關的血小板/白血球增生、減少JAK2 V617等位基因負擔、控制血管病變與減輕原發性血小板增多症有關症狀有其悠久的歷史。除此之外,干擾素也顯現出藉由減少細胞負擔以減緩原發性血小板增多症病程的效果。近年來的研究也發現干擾素治療對於CALR及JAK2 V617等位基因負擔的影響具有決定性的功效。藥華醫藥正致力於開發新創干擾素Ropeginterferon alfa-2b(P1101)用於原發性血小板增多症治療。運用P1101每2週一針之長效性及優秀的病人耐受性,相信將可有效提高原發性血小板增多症的治療反應率。