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真性紅血球增生症第三期臨床試驗

疾病介紹

真性紅血球增生症是一種罕見的慢性疾病,其特徵在於骨髓中紅血球過度的增生。真性紅血球增生症患者通常會出現白血球計數上升、血小板數上升和脾臟腫大。真性紅血球增生症的確切病因目前尚未完全被研究清楚,但有可能是由基因突變引起的。幾乎所有的真性紅血球增生症的患者都發生了稱為“JAK2 V617F”(JAK2基因中所發現)的基因突變。真性紅血球增生症可能發生在任何年齡,但是普遍在60歲以上的成年人發生。

真性紅血球增生症患者可能會出現多種症狀包括頭痛,疲勞,虛弱,頭暈或皮膚發癢等非特異性症狀;各種腸胃問題和有血栓形成 (這可能會阻止血液流向人體重要器官)的風險。真性紅血球增生症的治療需考慮到年齡和風險因子。目前的治療的重點是緩解症狀、預防血栓形成及減緩病程。

真性紅血球增生症若沒有接受治療將可能會危及生命,而在某些嚴重的病例中,可能會發展為血癌,例如骨髓纖維化或急性白血病。適當治療可以緩解疾病的症狀和併發症發生。

現今醫療需求

目前尚無法有效的治療方式可治癒真性紅血球增生症,臨床的治療方式包括放血、抗血小板治療、管理危險因子和細胞減量療法,如羥基尿素和干擾素。真性紅血球增生症的治療重點在於緩解症狀、防止血栓形成和減緩病程。儘管現存的治療方法對於部分患者的效果良好,但是仍然缺乏對於低風險/高風險患者有療效且耐受性良好的治療方法。 因此,對於真性紅血球增生症的治療和症狀管理仍然是未被滿足的醫療需求之一。

試驗重要性

高風險患者的第一線治療是羥基尿素和干擾素,有部分研究指出羥基尿素可能增加真性紅血球增生症演變為急性骨髓性白血病的風險,羥基尿素這個化療藥物仍於臨床使用了數十年。而相對的,干擾素為一種生物製劑,傳統干擾素每週需注射三到五次,療效與和羥基尿素相差不多,但是卻有可能產生副作用如流感症狀、自體免疫疾病和憂鬱症。新一代的聚乙二醇干擾素(即長效干擾素)可每2週或每4週注射一針,耐受性更好且療效反應率更為提升,也可使病人的疾病負擔明顯的降低,這是在使用羥基尿素治療所未見到。相信Ropeginterferfer alfa-2b(P1101)的問世將會對於真性紅血球增生症的治療帶來深遠的影響。